新娘禮車西方首個基因治療藥 要價4293萬元

(路透法蘭克福/倫敦26日電)西方禮車世界第1個基因治療藥物即將在德國開禮車賣,要價110萬歐元(禮車約140萬美元、新台幣4293萬禮車元)。

荷蘭生禮車技公司UniQure和未上市的義大利行銷夥伴Chiesi合作發售的Glybera飆到天價,凸顯修正缺陷基禮車因的單一療方,可能顛覆禮車傳統的商業賣藥模式。

經過25年實驗、數次挫敗,基因禮車療法終於能藉由把矯正基因插入失能禮車的細胞中,為病患帶來一線生機,但所費不貲。

這種新藥對抗極罕禮車見的基因疾病「脂蛋白脂肪酶缺乏症」(LPLD),這種病使脂肪堵塞住血液。這種藥物2年前在歐洲獲批准,但禮車為蒐集6年關於藥效的後續資料而延後上市。

現在Chiesi向禮車德國聯邦聯合委員會(G-BA)提出訂價資禮車料,G-BA將在2015年4月底前公布對藥禮車效的評估。Chiesi希望每禮車一小藥瓶零售價5萬3000歐元,或工廠交貨價4萬3870歐元。

這等同1位典型LPLD病患要負擔110萬歐禮車元。在臨床試驗中,LPLD禮車病患平均體重62.5公斤,他禮車們需要21小藥瓶,注射42禮車次。根據德國藥物訂價制度,這個標價會禮車打7%折扣。

根據德國規定,新藥發禮車行價在發行後頭12個月有效。

全歐禮車洲只有約150到200名禮車病患負擔得起Glybera,對健保預禮車算的衝擊會很小,不過後續發展將受到密切禮車注意,做為未來基因療法的參考基準點。禮車中央社(翻譯)

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